Wir entwickeln fortschrittliche Zelltherapien für Erkrankungen, die heute noch schwer zu behandeln sind

Ein GMP-Produktions- (Good Manufacturing Practice) und Biobank-Kryokonservierungsprojekt für CAR-T-Zellen umfasst die Entnahme der T-Lymphozyten des Patienten (oder eines Spenders), deren genetische Modifikation in einer zertifizierten GMP-Umgebung zur Expression eines Chimeric Antigen Receptor (CAR), die kontrollierte Zellexpansion sowie die anschliessende Langzeitlagerung durch kryogene Einfrierung (in der Regel in flüssigem Stickstoff bei −196 °C).

Die Verfügbarkeit einer CAR-T-Biobank ermöglicht den Aufbau eines Bestands bereits qualifizierter, einsatzbereiter Zellprodukte und verkürzt so die Zeit zwischen klinischer Indikation und Behandlung erheblich.

Aus Sicht des Patienten ermöglicht dies einen schnelleren Zugang zur Therapie, was insbesondere bei aggressiven hämatologischen Neoplasien wichtig ist, wo bereits wenige Wochen Verzögerung die therapeutische Wirksamkeit beeinträchtigen können.

Zudem ermöglicht die Verfügbarkeit kryokonservierter Aliquots etwaige Reinfusionen, ohne den gesamten Produktionsprozess wiederholen zu müssen. Wirtschaftlich gesehen begünstigt die zentralisierte Kryokonservierung die Produktion grösserer Chargen, senkt die Logistik- und Personalkosten im Zusammenhang mit dringenden „Just-in-time“-Produktionen und verringert das Risiko von Produktionsausfällen, die eine erneute Zellentnahme erfordern würden.

Die GMP-Standardisierung verbessert zudem die Qualität und Reproduzierbarkeit des Produkts und reduziert Kosten im Zusammenhang mit Abweichungen, Produktionsausschuss und klinischen Komplikationen. Perspektivisch kann die Integration von GMP-Produktion und Biobankierung den Übergang von einem vollständig autologen Modell zu „Off-the-shelf“-Plattformen auf Basis allogener Zellen begünstigen, mit weiterer Kostensenkung pro Behandlung und grösserer Zugänglichkeit fortschrittlicher Zelltherapien.

Ein GMP-Produktions- (Good Manufacturing Practice) und Biobank-Kryokonservierungsprojekt für induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs) umfasst die Erzeugung von iPSC-Linien aus menschlichen somatischen Zellen (z. B. peripherem Blut oder Fibroblasten), deren Reprogrammierung und Charakterisierung nach strengen GMP-Qualitätsstandards sowie die anschliessende Kryokonservierung in einer zertifizierten Biobank zur künftigen Verwendung in therapeutischen, Forschungs- und personalisierten Medizinanwendungen.

Die Verfügbarkeit einer iPSC-Biobank ermöglicht den Aufbau eines Bestands hochcharakterisierter, genetisch stabiler Zelllinien, die sofort für die Herstellung spezialisierter Zellen wie Neuronen, Kardiomyozyten, Hepatozyten oder Immunzellen zur Verfügung stehen.

Dieser Ansatz ermöglicht es, die benötigte Zeit erheblich zu verkürzen, um ein therapeutisches Zellprodukt zu erhalten, ohne den gesamten Reprogrammierungs- und Validierungsprozess für jeden einzelnen Patienten wiederholen zu müssen. Aus klinischer Sicht verbessert die Verfügbarkeit bereits qualifizierter iPSC-Linien die Patientensicherheit durch gründliche Kontrollen der Zellidentität, Sterilität, genomischen Stabilität und des Differenzierungspotenzials.

Darüber hinaus ermöglicht die Fähigkeit, iPSC-Banken zu erzeugen, die mit spezifischen HLA-Haplotypen kompatibel sind, die Entwicklung allogener Zelltherapien mit geringerem immunologischem Abstoßungsrisiko und grösserer Zugänglichkeit für breite Bevölkerungsschichten. Wirtschaftlich betrachtet ermöglichen die zentralisierte Produktion und Biobankierung von iPSCs, die Kosten für Entwicklung, Qualitätskontrolle und Validierung auf eine grosse Zahl künftiger Behandlungen zu verteilen.

Die Verfügbarkeit bereits zertifizierter Master- und Working-Cell-Banken senkt die Produktionskosten pro einzelner Therapie, verbessert die industrielle Skalierbarkeit und begrenzt das Risiko von Produktionsausfällen. Perspektivisch stellen solche Infrastrukturen ein Schlüsselelement für die Verbreitung der regenerativen Medizin und künftiger, auf „Off-the-shelf“-Produkten basierender Zelltherapien dar und machen fortschrittliche Behandlungen für Patienten zugänglicher, nachhaltiger und zeitnaher.